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治疗大鼠心力衰竭的基因编辑细胞

科技日报记者 刘霞。治疗

据《新科学家》杂志网站20日报道,大鼠的基美国科学家将CRISPR编辑的心力人类心脏细胞注射到患有慢性心力衰竭的老鼠身上。结果表明,衰竭这种方法可以使更多的因编老鼠生存并延长它们的运动时间,相关技术的辑细人体试验可能从2025年开始。本网站已提交生物预印研究论文。治疗

慢性心力衰竭,大鼠的基即心脏不能有效地将血液泵送到全身。心力对大多数人来说,衰竭这种长期疾病是因编无法治愈的,只能通过扩大血管和降血压药物来缓解症状。辑细

在最新的治疗研究中,华盛顿大学查尔斯·默里利用CRISPR基因编辑来修改人类心脏细胞,大鼠的基产生高水平的心力DATP分子,帮助心脏细胞更快更强的收缩。

研究人员向16只慢性心力衰竭实验鼠模型的心脏注射了1000万个基因编辑的人类心脏细胞;1000万个未编辑的心脏细胞注射到14只老鼠的心脏;还有10只老鼠作为参考组。

三个月后,所有接受基因编辑心脏细胞治疗的大鼠仍然存活。大约90%的未经基因编辑心脏细胞治疗的大鼠存活下来,只有60%的未经心脏细胞治疗的大鼠存活下来。注射基因编辑心脏细胞的大鼠的运动距离几乎是注射未经基因编辑心脏细胞治疗的大鼠的两倍,约为对照组大鼠的三倍。

默里解释说,基因编辑的细胞解决了心力衰竭的两个根本原因,一是部分替换损伤部位的坏死心脏细胞,二是制造DATP促进心脏细胞的收缩。

虽然这项研究仍处于早期阶段,但它为再生医学的新方向提供了概念证明,需要进一步研究,以确定这些发现是否可以在大型动物和人类中复制。默里说,他们将在2025年进行人体试验,以评估该技术是否有效,是否存在安全问题。

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